보건복지부가 첨단재생의료 임상연구 활성화와 치료 실시를 앞당기기 위한 규제 개선에 나섰다. 이번 조치는 지난 10월 16일 열린 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 후속 조치로 마련됐으며 관련 내용은 최근 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회’에 보고됐다.

정책위원회는 보건복지부 장관을 위원장으로, 식품의약품안전처장을 부위원장으로 하여 관계 부처와 전문가들로 구성된 기구로 첨단재생의료와 첨단바이오의약품 분야의 주요 정책을 심의·의결한다.

이번 규제 개선은 그간 첨단재생의료 임상연구 및 치료계획 심의 과정에서 연구자들이 겪어온 현장의 어려움을 해소하고 제도적 미비로 지연되던 치료 시행을 보다 신속하게 추진하는 데 초점을 맞췄다.

먼저, 난치질환에 대한 기준을 구체화해 연구자들의 예측 가능성을 높였다. 올해 2월 중대·희귀·난치 질환을 대상으로 한 첨단재생의료 치료제도가 도입됐지만, 난치질환의 명확한 정의가 없어 연구자들이 치료 대상 여부를 사전에 판단하기 어렵다는 지적이 이어져 왔다. 이에 보건복지부는 질환명을 나열하는 방식 대신 개별 사례별로 치료 필요성을 판단할 수 있는 구체적인 기준을 마련했다. 기존 심의 사례와 해석 예시를 함께 제시해 연구자들이 보다 쉽게 이해할 수 있도록 했으며 관련 내용은 ‘첨단재생의료 치료계획 심의안내 및 작성 가이드라인’에 반영돼 2026년 1월부터 시행될 예정이다.

중·저위험 임상연구에 대한 비임상시험자료 제출 부담도 완화된다. 그동안 위험도가 상대적으로 낮은 연구임에도 고위험 연구 수준의 비임상시험자료 제출이 요구돼 연구자 부담이 컸다. 앞으로는 세포 유형별 특성을 고려해 불필요한 자료는 제외하고 제출 범위를 차등화한다. 또한 기존 연구문헌으로 대체가 가능하도록 하고 비임상시험이 불가능하거나 의미가 없는 경우에는 자료 제출을 생략할 수 있도록 제도를 개선했다. 이 역시 2026년 1월부터 적용된다.

해외 임상자료 활용 범위도 대폭 확대된다. 현재 첨단재생의료 치료는 국내 임상연구를 통해 안전성과 유효성이 확인된 이후에만 가능해 치료로의 연계가 지연되는 한계가 있었다. 이에 보건복지부는 2025년 시행 중인 기획형 규제샌드박스를 2026년부터 확대해 해외 임상시험 및 임상연구 결과가 충분한 경우 이를 바탕으로 치료계획 심의를 받을 수 있도록 할 계획이다. 관련 과제 공모는 2026년 2월 중 진행될 예정이다.

환자 수요를 반영한 정부 주도 임상연구도 추진된다. 일본 등 해외 원정치료 사례가 늘고 있지만 국내에서는 아직 이러한 의료 수요가 충분히 해소되지 못하고 있다는 판단에서다. 보건복지부는 퇴행성 관절염, 만성통증 등 해외 치료 수요가 많은 질환을 대상으로 자가 줄기세포·면역세포 배양치료의 안전성과 효과를 검증하는 다기관 임상연구를 정부 주도로 진행할 계획이며 2026년 3월 중 공모를 실시할 예정이다.

아울러 심의 전문성 강화를 위해 심의 인력 확충과 전문위원 풀 확대도 추진된다. 이를 통해 연구자들의 심의 절차 편의성을 높이고 보다 전문적이고 신속한 검토가 가능하도록 한다는 방침이다.

정경실 보건의료정책실장은 “첨단재생의료는 신체 구조와 기능을 재생·회복해 근원적 치료를 가능하게 하는 기술로 중대·희귀·난치 질환에 새로운 치료 가능성을 제시한다”며 “이번 규제 개선을 계기로 임상연구를 활성화하고 치료 시행을 앞당겨 환자들의 치료 기회를 확대해 나가겠다”고 밝혔다.